“基因剪刀”CRISPR技術(shù)已徹底改變了醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和生物技術(shù)領(lǐng)域的面貌。如今,澳大利亞悉尼大學(xué)生命與環(huán)境科學(xué)學(xué)院團隊成功開發(fā)出一種比CRISPR更準(zhǔn)確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈,能直接識別基因序列中的插入位點,從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。
CRISPR已廣泛應(yīng)用于多個領(lǐng)域。它降低了人類疾病檢測成本,提高了檢測速度,幫助科學(xué)家開發(fā)出嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)免疫療法以治療癌癥。
研究人員解釋說,CRISPR的工作原理是讓靶DNA的兩條鏈斷裂,然后借助其他蛋白或DNA修復(fù)機制插入新DNA序列,但這可能產(chǎn)生錯誤。SeekRNA則能在不使用任何其他蛋白的情況下,精確切割靶點并插入新DNA序列。這使其相對CRISPR來說更加精確可靠,減少了潛在錯誤。
SeekRNA源于名為IS1111和IS110的天然插入序列家族,該家族成員在細(xì)菌和古菌(無核細(xì)胞)中廣泛存在。大多數(shù)插入序列蛋白很少有或沒有靶選擇性,但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性,seekRNA能適應(yīng)任何基因組序列,并以精確方式插入新DNA。
目前,研究人員已經(jīng)在細(xì)菌中成功測試了seekRNA的有效性。接下來,他們計劃研究該技術(shù)能否適用于人類體內(nèi)更為復(fù)雜的真核細(xì)胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個氨基酸組成的小蛋白和由70—100個核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統(tǒng)可以方便地集成到納米級生物遞送載體(囊泡或脂質(zhì)納米顆粒)上,有效遞送到目標(biāo)細(xì)胞中。
此外,其他科研團隊也在對IS1111和IS110家族的基因編輯潛力開展類似研究。研究人員還計劃通過直接實驗室采樣和應(yīng)用較短的seekRNA,進一步探索該技術(shù)的潛力。
“基因剪刀”CRISPR技術(shù)已徹底改變了醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和生物技術(shù)領(lǐng)域的面貌。如今,澳大利亞悉尼大學(xué)生命與環(huán)境科學(xué)學(xué)院團隊成功開發(fā)出一種比CRISPR更準(zhǔn)確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈,能直接識別基因序列中的插入位點,從而簡化編輯過程并減少錯誤。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。
CRISPR已廣泛應(yīng)用于多個領(lǐng)域。它降低了人類疾病檢測成本,提高了檢測速度,幫助科學(xué)家開發(fā)出嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)免疫療法以治療癌癥。
研究人員解釋說,CRISPR的工作原理是讓靶DNA的兩條鏈斷裂,然后借助其他蛋白或DNA修復(fù)機制插入新DNA序列,但這可能產(chǎn)生錯誤。SeekRNA則能在不使用任何其他蛋白的情況下,精確切割靶點并插入新DNA序列。這使其相對CRISPR來說更加精確可靠,減少了潛在錯誤。
SeekRNA源于名為IS1111和IS110的天然插入序列家族,該家族成員在細(xì)菌和古菌(無核細(xì)胞)中廣泛存在。大多數(shù)插入序列蛋白很少有或沒有靶選擇性,但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性,seekRNA能適應(yīng)任何基因組序列,并以精確方式插入新DNA。
目前,研究人員已經(jīng)在細(xì)菌中成功測試了seekRNA的有效性。接下來,他們計劃研究該技術(shù)能否適用于人類體內(nèi)更為復(fù)雜的真核細(xì)胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個氨基酸組成的小蛋白和由70—100個核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統(tǒng)可以方便地集成到納米級生物遞送載體(囊泡或脂質(zhì)納米顆粒)上,有效遞送到目標(biāo)細(xì)胞中。
此外,其他科研團隊也在對IS1111和IS110家族的基因編輯潛力開展類似研究。研究人員還計劃通過直接實驗室采樣和應(yīng)用較短的seekRNA,進一步探索該技術(shù)的潛力。
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