21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 韓利明 上海報(bào)道
當(dāng)?shù)貢r(shí)間7月2日，禮來(lái)（NYSE：LLY）宣布Kisunla?（donanemab，350 mg/20 mL）獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療早期癥狀的阿爾茨海默病（AD），其中包括輕度認(rèn)知障礙（MCI）患者以及患有輕度癡呆階段的AD患者。
而就在一個(gè)月前，donanemab曾獲得美國(guó)FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)（PCNS）11：0的投票結(jié)果，一致認(rèn)定donanemab用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病患者的益處大于安全性風(fēng)險(xiǎn)。彼時(shí)業(yè)內(nèi)就有預(yù)期，認(rèn)為此次投票結(jié)果將為FDA就該療法做出最終決定掃清了道路。
阿爾茨海默病是一種進(jìn)行性、不可逆的神經(jīng)退行性腦疾病，其病因復(fù)雜，發(fā)病機(jī)制尚不完全清楚，“淀粉樣蛋白瀑布級(jí)聯(lián)假說(shuō)”是目前最被學(xué)界認(rèn)可的主流假說(shuō)。近些年來(lái)包括Leqembi（下稱“侖卡奈單抗”）、donanemab等多個(gè)Aβ新型靶向生物制劑臨床試驗(yàn)取得成功進(jìn)一步證實(shí)了該假說(shuō)的正確性，并為AD治療領(lǐng)域帶來(lái)了突破性進(jìn)展。
“淀粉樣蛋白是一種在體內(nèi)自然產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，可以聚集在一起形成淀粉樣斑塊。大腦中淀粉樣斑塊的過(guò)度堆積可能導(dǎo)致與阿爾茨海默病相關(guān)的記憶和思維問(wèn)題。”禮來(lái)方面表示，“每月一次的Kisunla是首個(gè)有證據(jù)表明在淀粉樣斑塊清除后可停止治療的淀粉樣斑塊靶向療法，因此預(yù)計(jì)該療法可以降低治療成本并減少輸液次數(shù)?！?span style="display:none">BoU即熱新聞——關(guān)注每天科技社會(huì)生活新變化gihot.com
“隨著全球人口老齡化加劇，AD的發(fā)病率不斷上升，給社會(huì)醫(yī)療系統(tǒng)帶來(lái)了巨大的負(fù)擔(dān)，但目前AD的治療仍是一項(xiàng)世界難題，對(duì)于有效療效藥物的面市，市場(chǎng)需求無(wú)疑是龐大的?！庇袠I(yè)內(nèi)人士向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道強(qiáng)調(diào)，關(guān)鍵在于早期篩查干預(yù)，延緩發(fā)病時(shí)間。
阿爾茨海默病會(huì)導(dǎo)致患者智力障礙、精神異常、社會(huì)與生活功能喪失，嚴(yán)重影響患者的認(rèn)知能力和正常生活。其新藥研發(fā)有著業(yè)界公認(rèn)99.6%的最高失敗率，被稱為藥物研發(fā)“死亡谷”，大量患者長(zhǎng)期以來(lái)處于缺醫(yī)少藥的困境中。
此次donanemab獲批上市，是基于TRAILBLAZER-ALZ 2試驗(yàn)的結(jié)果。在 3 期研究中，疾病進(jìn)展最輕的人使用 donanemab的效果最為顯著。對(duì)比兩組實(shí)驗(yàn)參與者，donanemab組患者在綜合阿爾茨海默病評(píng)定量表（iADRS）上，較安慰劑組下降速度減緩了35%；此外，donanemab將患者的疾病進(jìn)展至下一階段的風(fēng)險(xiǎn)降低了39%。
與研究開(kāi)始時(shí)相比，donanemab組在6個(gè)月時(shí)平均減少了61%的淀粉樣斑塊，在12個(gè)月時(shí)減少了 80%，在 18 個(gè)月時(shí)減少了 84%。當(dāng)患者達(dá)到預(yù)定的淀粉樣斑塊清除標(biāo)準(zhǔn)，受試者停止使用donanemab。結(jié)果表明，17%的患者在6個(gè)月時(shí)完成治療，47%的患者在12個(gè)月時(shí)完成治療，69%的患者在18個(gè)月時(shí)完成治療。
禮來(lái)新聞稿顯示，donanemab 的定價(jià)為 695.65 美元/瓶（約5,059.67元/瓶），總費(fèi)用將根據(jù)患者完成治療的時(shí)間而有所不同。根據(jù)上述試驗(yàn)結(jié)果計(jì)算，治療6個(gè)月的療程費(fèi)用為12522美元（約91,076.26元），治療12個(gè)月為32000美元（約232,745.60元），治療18個(gè)月為48696美元（約354,180.62 元）。
在為阿爾茨海默病患者提供新的治療手段外，安全性方面也不容忽視。臨床數(shù)據(jù)顯示，donanemab治療組中有36.8%的人出現(xiàn)淀粉樣蛋白相關(guān)影像異常（ARIA），ARIA通常表現(xiàn)為大腦某個(gè)或多個(gè)區(qū)域的暫時(shí)性腫脹或微出血，在某些情況下，這些可能是嚴(yán)重的，甚至是致命的。
“donanemab還會(huì)引起某些類型的過(guò)敏反應(yīng)，其中一些可能是嚴(yán)重和危及生命的，通常發(fā)生在輸液期間或輸液后 30 分鐘內(nèi)。頭痛是另一個(gè)常見(jiàn)的副作用?！倍Y來(lái)新聞稿指出。
donanemab成為繼衛(wèi)材/渤健的同類抗體侖卡奈單抗之后，第二個(gè)上市的此類AD治療藥物。同時(shí)，21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者也發(fā)現(xiàn)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)在2023年11月公示，donanemab注射液已納入優(yōu)先審評(píng)品種名單。
阿爾茨海默病引起的癡呆是最常見(jiàn)的癡呆形式，占所有病例的60%至80%。目前，全世界有超過(guò)5500萬(wàn)癡呆患者，預(yù)計(jì)到2050年，這一數(shù)字將增加到近1.39億。全世界每年診斷出超過(guò)1000萬(wàn)例新的癡呆病例，這意味著每3.2秒就有一例新病例，社會(huì)和家庭的護(hù)理負(fù)擔(dān)顯著增加。
國(guó)內(nèi)方面，流行病學(xué)調(diào)查指出我國(guó)60歲以上人口中有癡呆患者約1507萬(wàn)，其中阿爾茨海默病約983萬(wàn)人，另有MCI（輕度認(rèn)知障礙）約3877萬(wàn)人，且阿爾茨海默病已成為我國(guó)第五大致死疾病，每年帶來(lái)高達(dá)1677億美元的疾病支出，給公共衛(wèi)生系統(tǒng)帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)和社會(huì)負(fù)擔(dān)。
千萬(wàn)量級(jí)的患者在等待創(chuàng)新藥物研發(fā)上市。2023年7月6日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)侖卡奈單抗100 mg/mL注射液的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA）。侖卡奈單抗成為首款靶向β淀粉樣蛋白的 AD 療法。今年1月9日，侖卡奈單抗（商品名：樂(lè)意保?）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)正式進(jìn)入中國(guó)。
6月26日，侖卡奈單抗的中國(guó)首方在國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院的神經(jīng)疾病高創(chuàng)中心病房開(kāi)出。同日，侖卡奈單抗也在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院落地首次開(kāi)方。據(jù)悉，首批6名在華山醫(yī)院確診AD早期的患者將接受周期為18個(gè)月的治療，每個(gè)月輸注兩次侖卡奈單抗。
據(jù)華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科認(rèn)知障礙亞?？曝?fù)責(zé)人郁金泰主任醫(yī)師介紹，評(píng)估患者是否適合用侖卡奈單抗需經(jīng)過(guò)以下四步：患者有認(rèn)知下降癥狀，并通過(guò)神經(jīng)心理評(píng)估確定是早期患者；病史、體格檢查、血液和頭顱磁共振（MRI）檢測(cè)提示認(rèn)知障礙可能是AD引起的，并排除其他禁忌證；通過(guò)腦正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層顯像（PET-CT）或腦脊液檢測(cè)確診AD；APOE基因型檢測(cè)評(píng)估副作用風(fēng)險(xiǎn)。
衛(wèi)材官網(wǎng)顯示，在中國(guó)，侖卡奈單抗將首先在自費(fèi)市場(chǎng)進(jìn)行銷售。衛(wèi)材將攜手一家醫(yī)療保險(xiǎn)公司，開(kāi)發(fā)并推出一款專門針對(duì)阿爾茨海默病的醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃，覆蓋部分醫(yī)療費(fèi)用。
公開(kāi)資料顯示，侖卡奈單抗注射液國(guó)內(nèi)定價(jià)為每瓶2508元，規(guī)格200毫克（2毫升）每瓶。樂(lè)意保的推薦劑量為10毫克每公斤體重，每?jī)芍苁褂靡淮危唧w花費(fèi)會(huì)根據(jù)患者體重的不同浮動(dòng)。據(jù)此測(cè)算，一個(gè)體重為60公斤的患者月治療費(fèi)用約為1.5萬(wàn)元，年治療費(fèi)用約18萬(wàn)元。
面對(duì)龐大的患者群體和用藥需求，國(guó)內(nèi)藥企也在加速研發(fā)。恒瑞醫(yī)藥在2023年年報(bào)中披露，非腫瘤創(chuàng)新產(chǎn)品中用于治療阿爾茨海默病的抗Aβ單抗SHR-1707在澳洲的臨床試驗(yàn)正在順利進(jìn)行；通化金馬也在2023年年報(bào)中披露，旗下琥珀八氫氨吖啶片已完成揭盲、統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告與臨床試驗(yàn)總結(jié)報(bào)告，下一步將提交新藥上市申請(qǐng)。
上海市精神衛(wèi)生中心老年精神科主任李霞曾向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者強(qiáng)調(diào)，“阿爾茨海默病的疾病進(jìn)展，經(jīng)歷輕、中、重階段，藥物的使用并不能逆轉(zhuǎn)疾病發(fā)展。對(duì)于阿爾茨海默病患者，關(guān)鍵在于早期篩查和診斷，通過(guò)早期干預(yù)，延緩發(fā)病時(shí)間。這也意味著患者在有生之年，發(fā)展成為重癥、完全失去自主性的概率會(huì)變低?！?span style="display:none">BoU即熱新聞——關(guān)注每天科技社會(huì)生活新變化gihot.com
因此，在藥物研發(fā)之外，上游診斷仍不可或缺。國(guó)金證券研報(bào)指出，難癥重地，診斷先行，疾病認(rèn)識(shí)進(jìn)步與新藥突破，將推動(dòng)相關(guān)診斷賽道提速增長(zhǎng)。目前中國(guó)AD診斷賽道參與廠商數(shù)量較少，主要集中在新興技術(shù)研究方向，診斷有望伴隨藥物放量迎來(lái)銷售機(jī)會(huì)。
本文鏈接：http://www.3ypm.com.cn/news-7-14782-0.html每瓶定價(jià)695.65美元！禮來(lái)AD新藥獲批上市，侖卡奈單抗迎強(qiáng)勁對(duì)手
聲明：本網(wǎng)頁(yè)內(nèi)容由互聯(lián)網(wǎng)博主自發(fā)貢獻(xiàn)，不代表本站觀點(diǎn)，本站不承擔(dān)任何法律責(zé)任。天上不會(huì)到餡餅，請(qǐng)大家謹(jǐn)防詐騙！若有侵權(quán)等問(wèn)題請(qǐng)及時(shí)與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時(shí)間刪除處理。
上一篇：4款臨床急需特醫(yī)食品納入優(yōu)先審評(píng)審批程序
下一篇：恒瑞醫(yī)藥布比卡因脂質(zhì)體注射液獲FDA批準(zhǔn)；ST長(zhǎng)康將被終止上市；景峰醫(yī)藥預(yù)重整被法院受理
點(diǎn)擊右上角
微信好友
朋友圈
點(diǎn)擊瀏覽器下方“
”分享微信好友Safari瀏覽器請(qǐng)點(diǎn)擊“
”按鈕
點(diǎn)擊右上角
QQ
點(diǎn)擊瀏覽器下方“”分享QQ好友Safari瀏覽器請(qǐng)點(diǎn)擊“”按鈕
