21世紀經(jīng)濟報道記者季媛媛 見習記者閆碩 上海、北京報道
8月27日，傳奇生物宣布，公司自主研發(fā)的細胞治療產(chǎn)品卡衛(wèi)荻?（通用名：西達基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。
根據(jù)公開信息，西達基奧侖賽注射液是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的經(jīng)基因修飾的自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品，一次性靜脈輸注給藥。值得一提的是，西達基奧侖賽注射液于2020年8月成為首個被國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物程序的品種。
同日，藥明巨諾宣布，NMPA已批準其靶向CD19的CAR-T細胞免疫治療產(chǎn)品倍諾達?（通用名：瑞基奧侖賽注射液）用于治療經(jīng)過包括布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）治療在內(nèi)的二線及以上系統(tǒng)性治療的成人復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新適應癥上市許可。
這是藥明巨諾針對瑞基奧侖賽注射液遞交的第三項上市許可申請，并成為首個在中國批準用于治療r/r MCL患者的細胞治療產(chǎn)品。瑞基奧侖賽注射液于2022年3月被NMPA授予治療r/r MCL的突破性治療藥物認定，并于2023年12月獲得優(yōu)先審評資格。
截至目前，國內(nèi)已有六款CAR-T產(chǎn)品，除了此次最新上市的西達基奧侖賽注射液以及獲批新適應癥的瑞基奧侖賽注射液之外，還有復星凱特的阿基侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液以及科濟藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液四款產(chǎn)品。
有券商分析師向21世紀經(jīng)濟報道記者表示，自2017年全球首款CAR-T上市以來，國內(nèi)外CAR-T生產(chǎn)工藝已經(jīng)非常成熟，經(jīng)過這幾年的發(fā)展，國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品也接連獲批。全球范圍來看，目前CAR-T靶點還是相對固定和有限，有待于進一步的技術(shù)突破。從數(shù)據(jù)統(tǒng)計上來看，目前獲批上市產(chǎn)品的臨床藥效并沒有非常顯著的差異，因此更考驗各家的成本控制能力。
目前大部分CAR-T療法需要個體化制備，CAR-T的個體化定制特點決定了較高的生產(chǎn)成本和生產(chǎn)管理成本?！耙会樢娦А边@一特點也是目前所有已經(jīng)獲批CAR-T定價較高的原因之一，如何推動藥物的可及性已然成為各方關注的焦點。
兩款CAR-T產(chǎn)品的新動態(tài)
西達基奧侖賽注射液的獲批是基于在國內(nèi)進行的一項多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評估西達基奧侖賽注射液在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效及安全性。
據(jù)CARTIFAN-1臨床試驗主要研究者陳賽娟院士介紹，多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%，患者終將面臨復發(fā)，且隨著復發(fā)次數(shù)增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質(zhì)量更差，無進展生存期（PFS）和復發(fā)后的生存時間越短。
西達基奧侖賽注射液由兩個靶向BCMA的納米抗體串聯(lián)構(gòu)成，在體內(nèi)與表達BCMA的骨髓瘤細胞結(jié)合，誘導T細胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細胞。
值得一提的是，西達基奧侖賽注射液由傳奇生物與強生旗下楊森公司（現(xiàn)強生創(chuàng)新制藥）于2017年簽署協(xié)議合作開發(fā)和商業(yè)化。傳奇生物負責大中華地區(qū)的市場開發(fā)和商業(yè)化，大中華地區(qū)外的全球其他地區(qū)則由強生主導。此前，西達基奧侖賽注射液先后在美國、歐盟、日本獲批。根據(jù)財報，今年上半年，該產(chǎn)品銷售額為3.43億美元，較去年同期增長81.5%。
而瑞基奧侖賽注射液的獲批則是基于一項將其用于治療r/r MCL中國成人患者的單臂、多中心、關鍵性臨床研究的結(jié)果。這項在中國開展的2期單臂開放研究納入了接受過靶向CD20抗體、蒽環(huán)類或苯達莫司汀、BTKi治療后的r/r MCL患者。
MCL是一種B細胞非霍奇金淋巴瘤，異質(zhì)性高，目前無治愈措施。MCL患者以老年男性患者為主，診斷時多已處于晚期，預后較差。雖近年來治療方案有所發(fā)展，從傳統(tǒng)化療轉(zhuǎn)變?yōu)樾滦桶邢蛩幬锶鏐TKi等，改善了部分r/r MCL患者的預后，但絕大多數(shù)患者仍會進展或復發(fā)，且治療失敗的患者總體生存期（OS）較短（6~10個月）。
研究顯示，近七成復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤患者經(jīng)瑞基奧侖賽注射液治療后獲得完全緩解，安全性數(shù)據(jù)表明，該治療總體上耐受性良好，瑞基奧侖賽注射液成為中國第一款用于治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤的商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品。
上述券商分析師表示，越來越多的臨床數(shù)據(jù)顯示，CAR-T對血液瘤的治療效果顯著。目前選擇CAR-T的患者主要是滿足三個條件：首先，自己的病癥適合接受CAR-T療法；其次，接受過傳統(tǒng)治療方法無效；此外，經(jīng)濟能力可以支持。
需要指出的是，“經(jīng)濟能力可以支持”一定程度上可以被視為能否選擇CAR-T療法的關鍵。盡管此次最新上市的西達基奧侖賽注射液并未給出定價，但從同類產(chǎn)品中或可預測其價格的大致范圍。此次獲批新適應癥的瑞基奧侖賽注射液定價為129萬元/針，而其他四款同類產(chǎn)品每針也均在百萬元上下。
8月27日，國家醫(yī)保局正式公布《2024年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整通過形式審查的申報藥品名單》，按程序?qū)τ嘘P藥品進行了復核和結(jié)果修正之后，4款CAR-T產(chǎn)品通過初審。
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林日前在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示，此前，國務院常務會議審議通過了《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》，支持推動創(chuàng)新藥的全鏈條發(fā)展，這是一個明確的利好信號，其實在這次初審結(jié)果中就有所體現(xiàn)。在價格上，今年是否會根據(jù)藥品創(chuàng)新程度打破“50萬不談，30萬不進”的不成文規(guī)定，值得期待。
實際上，相關企業(yè)也在探索多元的支付方式，以復星凱特為例，根據(jù)其半年報，阿基侖賽注射液作為國內(nèi)首個獲批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，目前已獲批2項適應癥，已被納入超過110款城市惠民保和超過80項商業(yè)保險。今年1月，復星凱特還推出首款淋巴瘤按療效價值支付計劃。
“隨著技術(shù)的發(fā)展，所有新型藥物從誕生初期到普及的過程中，成本和價格都會逐漸降低，比如疫苗、抗體藥物都經(jīng)歷了價格從昂貴到平民的變化過程。CAR-T療法也會是這樣的趨勢，未來幾十年，我們非常有希望看到CAR-T藥物的普及?！鄙鲜鋈谭治鰩煴硎?，需要注意的是，安全性、有效性、可及性對療法的推廣都具有重要意義。在保證安全性和有效性的基礎上追求可及性，應該是從業(yè)人員的共同追求，而不是盲目追求“地板價”。
該券商分析師進一步表示，企業(yè)層面的降本增效對于推動可及性非常關鍵，這包括工藝、生產(chǎn)儀器和耗材的選擇。未來隨著市場需求的擴大，如果生產(chǎn)還停留在人工操作，一方面對于技術(shù)的熟練程度要求非常高，對產(chǎn)能是一種挑戰(zhàn)，另一方面也不利于降低生產(chǎn)成本。因此，使用自動化封閉的生產(chǎn)系統(tǒng)已經(jīng)成為行業(yè)的發(fā)展趨勢。
Fortune Business Insights數(shù)據(jù)顯示，2023年全球CAR-T細胞治療市場規(guī)模為43.8億美元，預計將從2024年的63.7億美元增長到2032年的163.5億美元，預測期內(nèi)復合年增長率為12.5%。
西南證券指出，截至2023年第一季度，全球CAR-T在研項目累計1332個。有435例處于臨床前階段，8例正在申報臨床。877例正處于臨床階段，其中，604例處于I期臨床，213例處于I/II期臨床，55例處于II期臨床，4例處于II/III期臨床，1例處于III期臨床。
面對巨大的市場規(guī)模以及日趨激烈的市場競爭，我國CAR-T布局企業(yè)有哪些優(yōu)勢？
“首先我國人口基數(shù)大，并且隨著經(jīng)濟增長，對醫(yī)療健康的需求和投入都在增長，無論是對臨床前試驗還是商業(yè)化生產(chǎn)，都能提供更廣闊的患者樣本和市場空間；其次，我國政府支持創(chuàng)新藥發(fā)展，比如日益完善的審批制度，以及對創(chuàng)新藥企的資金和政策支持，都為國內(nèi)CAR-T企業(yè)的發(fā)展提供了很好的機遇。此外，目前國際上其實已經(jīng)有部分國家將CAR-T納入醫(yī)保，隨著我國醫(yī)療支付體系的升級，國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品可及性也將進一步提高?！鄙鲜鋈谭治鰩煴硎?。
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