西安交通大學(xué)藥學(xué)院王嗣岑教授團(tuán)隊(duì)與哈佛醫(yī)學(xué)院陶偉教授聯(lián)合研究團(tuán)隊(duì)針對目前RNA療法和藥物存在的不穩(wěn)定性和缺乏有效的遞送技術(shù)或載體等問題,系統(tǒng)綜述了化學(xué)修飾平臺在RNA治療中的促進(jìn)作用。近日該研究成果發(fā)表在《化學(xué)評論》上。
化學(xué)修飾能夠通過兩種方法增強(qiáng)治療效果,包括對RNA分子進(jìn)行直接化學(xué)修飾以及對功能遞送載體進(jìn)行化學(xué)修飾,這可以顯著增強(qiáng)RNA治療的體內(nèi)穩(wěn)定性、延長其在血液循環(huán)中的存活時(shí)間,并優(yōu)化其對特定RNA或蛋白質(zhì)的親和力。
該綜述深入剖析了化學(xué)修飾平臺的多個(gè)方面,強(qiáng)調(diào)了它們在提升RNA療法性能和促進(jìn)其臨床應(yīng)用方面的重要性,并通過對各種化學(xué)修飾遞送平臺進(jìn)行系統(tǒng)分析,總結(jié)了這些技術(shù)在推進(jìn)RNA療法臨床轉(zhuǎn)化過程中的核心作用,同時(shí)展望了這一領(lǐng)域未來的發(fā)展方向。
相關(guān)論文信息:https://doi.org/10.1021/acs.chemrev.3c00611
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