21世紀經(jīng)濟報道記者林昀肖 實習(xí)生姜伊菲 北京報道 近日，國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員兼辦公室主任李林康在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時表示，當前中國罕見病診療面臨著研發(fā)動力不足、研發(fā)能力有限、市場后續(xù)發(fā)展等“瓶頸”。然而，隨著國家對罕見病的重視增加，無論是醫(yī)生的積極性、政府的關(guān)注度，還是醫(yī)保專家的聯(lián)動合作，罕見病的診療和保障將逐步向好的方向發(fā)展。
“盡力而為，量力而行，這是國家的基本政策?！崩盍挚嫡f。
罕見病患者人數(shù)少、市場規(guī)模小、研發(fā)成本高、藥物匱乏是不爭的事實。據(jù)《我國罕見病多元保障政策經(jīng)驗和機制研究報告》分析，相比其他常見疾病的醫(yī)療市場，罕見病診療技術(shù)市場容量很小，診療產(chǎn)品銷售額度有限。由于回報不高，醫(yī)療醫(yī)藥從業(yè)者更傾向于投身市場容量更大的常見病領(lǐng)域。即使有醫(yī)藥產(chǎn)品問世，需要提高利潤率彌補成本投入。高昂的罕見病藥價給患者帶來了沉重的經(jīng)濟負擔(dān)，他們往往要支付數(shù)倍甚至數(shù)百倍于普通藥物的費用才能獲得有效治療。
因此，北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評估中心研究員陶立波在2024罕見病合作交流會上指出，解決罕見病的問題不僅是醫(yī)學(xué)問題，更是經(jīng)濟學(xué)問題。只有為罕見病籌集足夠的回報資金，才能吸引技術(shù)供應(yīng)，從而讓罕見病患者得到診療和藥物保障。
解決罕見病的支付難題，或許需要針對罕見病單獨制定政策，而非“一刀切”。目前，江蘇、青島、浙江等地已探索出卓有成效的罕見病保障政策，大多是通過在基本醫(yī)保外建立新資金池，對國家醫(yī)保目錄外的罕見病用藥進行給付，形成多元保障模式。
基于地方經(jīng)驗，陶立波表示，下一步需要探討是否能夠建立國家層面的罕見病專項基金，針對基本醫(yī)保暫時無法覆蓋的罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品進行專項基金給付。
盡管基于《第一批罕見病目錄》已有73種藥物在中國上市并納入醫(yī)保，涉及31種罕見病，但罕見病藥物的支付體系仍有待完善。
根據(jù)沙利文與病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合發(fā)布的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（下稱《報告》）數(shù)據(jù)，全球目前已知的罕見病超過7,000種。據(jù)保守的循證估計，罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9%。中國目前已知的罕見病數(shù)量大約有1400余種，患者群體已超過2000萬。其中，包括溶酶體貯積癥（LSDs）中的戈謝病、龐貝病等在內(nèi)的“超罕見病”，目前國內(nèi)確診的患者人數(shù)僅數(shù)百人，即確診人數(shù)不到總?cè)丝诘?.0001%，不足百萬分之一。
基于市場容量，對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院教授孫潔表示，藥品談判的核心思想是以價換量，但對于罕見病患者來說，這一原則難以適用，因為罕見病藥物的需求量本身就非常小。因此，她建議，罕見病患者及其用藥應(yīng)有獨立的政策和預(yù)算，并建立專項基金。
然而，目前國家層面尚無針對罕見病用藥的專項預(yù)算。賽諾菲（中國）罕見病業(yè)務(wù)負責(zé)人俞蕾補充表示，事實上，中國對罕見病的醫(yī)?；鹬С霾蛔?.5%。如果在所有醫(yī)保和商業(yè)保險基金中，能夠分配2-3%用于罕見病，就可以得到數(shù)百億的資金支持。
與此同時，被寄予厚望的商保，如惠民保的發(fā)展也不盡如人意。孫潔指出，商業(yè)保險的主要價值在于首先需要有足夠的健康體加入商業(yè)健康險。如果大多數(shù)投保人都是非標準體或帶病體，商業(yè)健康險的可持續(xù)性就會受到威脅。此外，商業(yè)健康險的另一個核心在于覆蓋目錄外的應(yīng)用場景。理想中的商業(yè)健康險應(yīng)基于精算來開發(fā)，這樣的產(chǎn)品相對客觀且可持續(xù)。
然而，目前商業(yè)健康險的發(fā)展面臨數(shù)據(jù)缺乏的問題，缺乏精算的產(chǎn)品難以持續(xù)發(fā)展?！盎菝癖！彪m然被視為商業(yè)健康險，但由于門檻低、費率低，其“死亡螺旋”不可避免，已有四分之一的項目退出。因此，依靠商業(yè)健康險承擔(dān)罕見病用藥的高成本實際上不現(xiàn)實且不可持續(xù)。
此外，國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥服務(wù)管理司原司長熊先軍坦言，當前醫(yī)保具有“福利化”傾向。比如在很多門診保障上，對許多年度費用不高的治療也給予了保障，如居民的普通門診統(tǒng)籌以及正在推進的職工門診供給保障，設(shè)起步線，報銷比例按80%、60%，并設(shè)報銷限額，這些保障措施實際上是把應(yīng)急的錢“糖果”般分發(fā)給每一個人，是不合適的。
“我們國家已經(jīng)把絕大多數(shù)人的看病、用藥、診斷問題解決了，但少部分人現(xiàn)在剛剛進入政府的視野。因此，我認為社會醫(yī)療保險需要一次結(jié)構(gòu)性的調(diào)整和機制體制性的改革。能不能把更多真正需要醫(yī)保的人納入進來，而讓一些能夠自我負擔(dān)的小病自我負擔(dān)，這個是我們需要探討的問題?！睂O潔補充表示。
面對罕見病的支付問題，國家和地區(qū)都在探索可行的落地保障模式，完善支付方案。
陶立波指出，沒有一種單一的機制能夠完全承擔(dān)罕見病的醫(yī)療保障重任，所以必須走一個多元供給的路子。
“現(xiàn)在的思路是盡量走分層分攤，罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品能夠談判進入醫(yī)保的，就在醫(yī)保內(nèi)進行解決，如果不能夠談判進入醫(yī)保的，建議建立一個專項基金來進行分攤，報銷之后的剩余的自付部分再通過惠民保、商保、慈善救助進行二次、三次報銷，最終使得罕見病患者獲得完全的保障?！?span style="display:none">wra即熱新聞——關(guān)注每天科技社會生活新變化gihot.com
事實上，在地方，在基本醫(yī)保外建立新資金池，實現(xiàn)罕見病多元保障已經(jīng)擁有多個落地經(jīng)驗。浙江和江蘇從大病保險基金中按每年每參保人2元的標準籌資，對4-5種罕見病用藥進行保障；青島從財政、醫(yī)保、個人賬戶等多個途徑籌資，對國家醫(yī)保尚未納入的特藥特材（覆蓋了部分罕見病）進行保障；佛山從財政、醫(yī)保、福利彩票、社會捐贈等多個途徑籌資，對第一批121種罕見病的用藥和治療性食物進行保障；甘肅集合醫(yī)療救助、民政救助等多方力量，對戈謝病用藥進行保障；北京是將當?shù)鼗菝癖：秃Ｄ喜椣刃性囼瀰^(qū)的政策結(jié)合在一起，對博鰲使用的罕見病用藥在北京惠民保種進行報銷。
結(jié)合地方經(jīng)驗，陶立波表示，仍需要探討是否能建立國家層面的罕見病專項基金，對于基本醫(yī)保一時無法覆蓋的罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品進行專項基金的給付。
此外，企業(yè)也可以成為多元保障支付體系中的一部分。清華大學(xué)藥學(xué)院研究員、國家藥品監(jiān)督管理局創(chuàng)新藥物研究與評價重點實驗室主任楊悅在接受采訪時向21世紀經(jīng)濟報道記者補充表示，可以基于讓企業(yè)獲得聲譽和社會尊重的鼓勵，讓企業(yè)通過捐贈，參與醫(yī)保支付的一部分費用，結(jié)合其他資助渠道如大病救助等，共同制定患者可及性方案，協(xié)助國家醫(yī)保解決高治療費用的罕見病患者問題。
無藥可用仍是罕見病患者面臨的最大困難之一。《報告》指出，罕見病藥物研發(fā)成本高，臨床試驗開展困難。海外的孤兒藥物也很少考慮在中國進行申報，罕見病患者長期面臨“境外有藥，境內(nèi)無藥”的困境。
盡管在相關(guān)政策的支持下，近五年來我國罕見疾病藥物上市數(shù)量顯著增加，但與美國相比仍顯不足。根據(jù)《第一批罕見病目錄》，全球有199種藥物上市，涵蓋87種罕見??；其中，中國有103種藥物上市，涉及47種罕見病。
對于超罕見病，這一困境更加明顯。以腹膜假性黏液瘤為例，這種病不在兩批《罕見病目錄》當中，境外沒有相應(yīng)藥物，需要企業(yè)自行研發(fā)。這意味著在前期投入大量研發(fā)工作和資金，甚至需要在全球范圍內(nèi)進行藥物臨床試驗，而這些前期費用是無法避免的。
因此，楊悅指出，需要建立一種持續(xù)的機制，不僅僅依賴跨國制藥公司研發(fā)藥物，更多地需要從國內(nèi)和全球的需求出發(fā)，推動相關(guān)政策的改進，從而促進創(chuàng)新藥的研發(fā)。
具體來說，楊悅解釋道，市場預(yù)期的決定作用受兩個關(guān)鍵政策的影響。首先，是藥物上市后的“獨占期”。如果給予藥物一段獨占期，這期間沒有競爭對手，價格可能相對較高，企業(yè)有可能在獨占期內(nèi)收回投資，從而激勵更多的研發(fā)投入。這是通過延長市場獨占期來增加藥物開發(fā)的動力。其次是價格和數(shù)量，這決定了市場容量的大小。在國內(nèi)的醫(yī)保體系下，國家基本醫(yī)保是主要的支付方，產(chǎn)品上市后，患者自付加上基本醫(yī)保支付的費用構(gòu)成了企業(yè)研發(fā)的信心來源。
楊悅進一步指出，目前，國家基本醫(yī)保在廣覆蓋、低水平的指導(dǎo)下，對納入藥物的治療費用有嚴格限制。
業(yè)內(nèi)普遍認為，國家醫(yī)保談判有“50萬不談，30萬不進”的不成文門檻。這意味著需要解決市場門檻的問題，移除年治療費用的限制，但這會帶來控費的挑戰(zhàn)。價格不等于費用，定價和支付標準也不能等同。醫(yī)保在買藥時可以優(yōu)化費用控制，通過量價協(xié)議、效價協(xié)議等方式，與企業(yè)談判靈活定價。這種階梯性的量價協(xié)議，能夠在不同量的情況下調(diào)整折扣，提升藥品的市場可及性。企業(yè)在預(yù)算影響分析時，可以預(yù)見到獲利空間。
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