21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者李佳英、季媛媛 廣州、上海報道
細(xì)胞療法，作為新一代精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)的典范，正在推動全球生物制藥行業(yè)的最新一輪發(fā)展和變革。在全球市場，得益于技術(shù)、政策和市場的共同驅(qū)動，細(xì)胞療法產(chǎn)業(yè)展現(xiàn)出強勁的發(fā)展勢頭。
近日，強生公布了2024年業(yè)績，全年總營收888.21億美元，同比增長4.3%。強生旗下創(chuàng)新制藥和醫(yī)療科技，分別實現(xiàn)了569.64億美元、同比增長4.0%以及318.57億美元、同比增長4.8%的收入。梳理強生的業(yè)績報告也不難發(fā)現(xiàn)，其與傳奇生物共同推進(jìn)的CAR-T治療藥物Carvykti表現(xiàn)較為亮眼。
公開數(shù)據(jù)顯示，Carvykti憑借著92.7%的增長速度一馬當(dāng)先，成為了強生2024年創(chuàng)新制藥業(yè)務(wù)中增長最為迅猛的產(chǎn)品，其全年銷售額達(dá)9.63億美元，比去年翻了近1倍。2024年4月，F(xiàn)DA基于CARTUDE-4研究結(jié)果，批準(zhǔn)該藥用于多發(fā)性骨髓瘤的二線治療，這是Carvykti獲批的第二個適應(yīng)證。隨著適應(yīng)證的擴大及產(chǎn)能提升，該藥未來還具有很大增長空間。
有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者表示，細(xì)胞療法作為精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的重要分支，近年來在全球范圍內(nèi)取得了顯著的進(jìn)展。隨著技術(shù)的不斷突破和監(jiān)管環(huán)境的逐步優(yōu)化，細(xì)胞療法在治療多種難治性疾病方面展現(xiàn)出巨大的潛力。特別是在癌癥治療領(lǐng)域，CAR-T細(xì)胞療法已經(jīng)取得了顯著的臨床效果，并且得到了監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)。以強生公司與傳奇生物合作開發(fā)的Carvykti為例，該藥物在2024年實現(xiàn)了銷售額的大幅增長，顯示出市場對于這類創(chuàng)新療法的高度認(rèn)可和需求。隨著更多適應(yīng)證的批準(zhǔn)和生產(chǎn)規(guī)模的擴大，預(yù)計細(xì)胞療法將繼續(xù)保持強勁的增長勢頭。
“隨著更多的臨床試驗成功和新療法的上市，細(xì)胞基因治療有望成為生物制藥行業(yè)的重要增長點。然而，這一領(lǐng)域也面臨著高成本、生產(chǎn)復(fù)雜性以及監(jiān)管等挑戰(zhàn)，需要行業(yè)參與者和監(jiān)管機構(gòu)共同努力，以確保患者能夠及時獲得這些創(chuàng)新療法。”該分析師說。
根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，自2015年以來，全球細(xì)胞基因治療行業(yè)開始迅速增長。從2016年到2020年，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預(yù)計到2025年，全球細(xì)胞基因治療市場規(guī)模將達(dá)到305.4億美元。
西達(dá)基奧侖賽注射液是一種靶向BCMA的經(jīng)基因修飾的自體T細(xì)胞治療產(chǎn)品，該產(chǎn)品通過編碼嵌合抗原受體（CAR）對自體T細(xì)胞進(jìn)行修飾，使其能識別并清除表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤漿細(xì)胞以及晚期B細(xì)胞表面。該產(chǎn)品CAR包含雙表位結(jié)合域、鉸鏈及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信號域，與表達(dá)BCMA的靶細(xì)胞結(jié)合后，CAR會誘導(dǎo)T細(xì)胞的活化、擴增以及靶細(xì)胞的清除。
2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司簽訂了一項全球獨家許可與合作協(xié)議，以研發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。傳奇生物負(fù)責(zé)大中華地區(qū)的市場開發(fā)和商業(yè)化，大中華地區(qū)外的全球其他地區(qū)則由強生主導(dǎo)。
而在2024年8月，傳奇生物宣布，公司自主研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品卡衛(wèi)荻?（通用名：西達(dá)基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。
西達(dá)基奧侖賽注射液的獲批是基于在國內(nèi)進(jìn)行的一項多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評估西達(dá)基奧侖賽注射液在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效及安全性。
彼時，據(jù)CARTIFAN-1臨床試驗主要研究者陳賽娟院士介紹，多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細(xì)胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%，患者終將面臨復(fù)發(fā)，且隨著復(fù)發(fā)次數(shù)增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質(zhì)量更差，無進(jìn)展生存期（PFS）和復(fù)發(fā)后的生存時間越短。西達(dá)基奧侖賽注射液由兩個靶向BCMA的納米抗體串聯(lián)構(gòu)成，在體內(nèi)與表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞結(jié)合，誘導(dǎo)T細(xì)胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細(xì)胞。
而在2024年上半年，該藥物就給出了較好的業(yè)績表現(xiàn)。根據(jù)財報，2024年上半年，該產(chǎn)品銷售額為3.43億美元，較2023年同期增長81.5%。另外，根據(jù)2024年第三季度財報，傳奇生物與強生合作的CAR-T產(chǎn)品Carvykti（西達(dá)基奧侖賽）第三季度增長87.7%，銷售額2.86億美元，其中美國市場銷售額為2.58億美元，這意味著超過九成的銷售額來自美國市場。
在Carvykti在海外市場大放異彩之際，本土藥企的CAR-T藥物還在經(jīng)歷無序競爭。
據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者統(tǒng)計，截至目前，國內(nèi)已有六款CAR-T產(chǎn)品，除了西達(dá)基奧侖賽注射液之外，還有藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液以及科濟藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液五款產(chǎn)品。
在財報數(shù)據(jù)層面，藥明巨諾披露，公司2024年上半年收入8680萬元，較去年同期的8770萬元有小幅下降，目前，藥明巨諾僅一款商業(yè)化產(chǎn)品。另外四家藥企均未完全披露相關(guān)藥物的銷售額。
不過，復(fù)星醫(yī)藥在2024年半年報中表示，截至2024年6月底，該藥已被納入超過110款城市惠民保和超過80項商業(yè)保險，備案的治療中心覆蓋全國超28個省市、數(shù)量超過170家。科濟藥業(yè)在2024年半年報中提及，截至2024年7月31日，澤沃基奧侖賽注射液被納入近20個省或市的惠民保及商業(yè)保險，完成認(rèn)證及備案的醫(yī)療機構(gòu)覆蓋全國19個省市、數(shù)量超過100家，共計從華東醫(yī)藥獲得52份訂單。
前述券商分析師向21世紀(jì)經(jīng)濟報道記者表示，自2017年全球首款CAR-T上市以來，國內(nèi)外CAR-T生產(chǎn)工藝已經(jīng)非常成熟，經(jīng)過這幾年的發(fā)展，國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品也接連獲批。全球范圍來看，目前CAR-T靶點還是相對固定和有限，有待于進(jìn)一步的技術(shù)突破。從數(shù)據(jù)統(tǒng)計上來看，目前獲批上市產(chǎn)品的臨床藥效并沒有非常顯著的差異，因此更考驗各家的成本控制能力。
目前大部分CAR-T療法需要個體化制備，CAR-T的個體化定制特點決定了較高的生產(chǎn)成本和生產(chǎn)管理成本?！耙会樢娦А边@一特點也是目前所有已經(jīng)獲批CAR-T定價較高的原因之一，如何推動藥物的可及性已然成為各方關(guān)注的焦點。
復(fù)星國際聯(lián)席CEO陳啟宇日前在上海兩會期間也表示，當(dāng)下細(xì)胞治療仍存在諸多問題待解決。一方面，基本醫(yī)保“?；尽痹瓌t下高值細(xì)胞與基因治療藥品存在準(zhǔn)入難題。細(xì)胞與基因治療藥物由于其療效確切，一次性使用即可帶來潛在治愈，同時其生產(chǎn)制備工藝極為復(fù)雜，涉及諸多環(huán)節(jié)與高昂投入，成本相較于傳統(tǒng)藥物來說較為高昂；另一方面，廣大患者用藥可及性上面臨挑戰(zhàn)。 細(xì)胞與基因治療藥物在中國的定價遠(yuǎn)低于全球價格，但百萬定價超出公眾負(fù)擔(dān)能力，限制了其廣泛應(yīng)用。
“支付能力制約導(dǎo)致細(xì)胞與基因治療藥物市場需求難以充分釋放。企業(yè)在研發(fā)和生產(chǎn)過程中投入了大量的資金和資源，但產(chǎn)品上市后面臨著患者購買力不足的困境，難以實現(xiàn)預(yù)期的市場規(guī)模和經(jīng)濟效益?！标悊⒂钫J(rèn)為，這不僅影響了企業(yè)的盈利能力，也削弱了企業(yè)進(jìn)一步加大研發(fā)投入和創(chuàng)新的動力。
細(xì)胞療法的應(yīng)用常常受制于動輒上萬美元的價格。這也是由于天價藥物的一端是長時間等待“有藥可醫(yī)”的患者，另一端是付出大量研發(fā)成本的藥企。將創(chuàng)新成果最終送到患者手中，并非“一次性”就能解決的問題，而提高可及性和可負(fù)擔(dān)性，一直是企業(yè)和醫(yī)患都在關(guān)注的難題。
從各家藥企的年報不難發(fā)現(xiàn)，商業(yè)保險、惠民保等成為解決支付難題的辦法之一。
“隨著技術(shù)的發(fā)展，所有新型藥物從誕生初期到普及的過程中，成本和價格都會逐漸降低，比如疫苗、抗體藥物都經(jīng)歷了價格從昂貴到平民的變化過程。CAR-T療法也會是這樣的趨勢，未來幾十年，我們非常有希望看到CAR-T藥物的普及?！鄙鲜鋈谭治鰩煴硎荆枰⒁獾氖?，安全性、有效性、可及性對療法的推廣都具有重要意義。在保證安全性和有效性的基礎(chǔ)上追求可及性，應(yīng)該是從業(yè)人員的共同追求，而不是盲目追求“地板價”。
該券商分析師進(jìn)一步表示，企業(yè)層面的降本增效對于推動可及性非常關(guān)鍵，這包括工藝、生產(chǎn)儀器和耗材的選擇。未來隨著市場需求的擴大，如果生產(chǎn)還停留在人工操作，一方面對于技術(shù)的熟練程度要求非常高，對產(chǎn)能是一種挑戰(zhàn)，另一方面也不利于降低生產(chǎn)成本。因此，使用自動化封閉的生產(chǎn)系統(tǒng)已經(jīng)成為行業(yè)的發(fā)展趨勢。
除了從成本入手，探索多元化的支付體系也被認(rèn)為是一大趨勢。近年來，上海市政府出臺了一系列鼓勵細(xì)胞與基因治療行業(yè)發(fā)展的舉措和政策，在推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展方面取得了一定成效。比如 CAR-T 藥品已經(jīng)連續(xù)三年納入“滬惠保”保障范圍，最高可賠付50萬元，有效減輕了患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，為更好地滿足患者需求，助力多層次醫(yī)保體系的建設(shè)，持續(xù)激發(fā)行業(yè)的創(chuàng)新活力。
陳啟宇也建議，在滬惠保責(zé)任設(shè)計中適度提高特藥責(zé)任的賠付總比例，給予細(xì)胞與基因治療藥品更多的支持。
目前惠民保主要賠付責(zé)任是醫(yī)療責(zé)任（醫(yī)保內(nèi)或醫(yī)保外），而對特藥責(zé)任的賠付僅占保費的 10%左右。
“為了推動惠民保產(chǎn)品可持續(xù)發(fā)展，建議滬惠保適度提升特藥賠付責(zé)任， 為細(xì)胞與基因治療藥品支付保留合理空間， 從而更好地為參保人遭遇災(zāi)難性醫(yī)療支出時進(jìn)行支付補償?！标悊⒂罱ㄗh，科學(xué)合理地設(shè)置特藥賠付上限，取消不合理設(shè)置，科學(xué)精算、適度控制、實現(xiàn)對細(xì)胞與基因治療藥品的合理賠付，確保賠付責(zé)任的連貫性和穩(wěn)定性，切實保障患者的用藥可及性，增強其后續(xù)投保意愿。
陳啟宇強調(diào)，需要引導(dǎo)純商業(yè)保險優(yōu)先參考丙類目錄，形成“醫(yī)保評估推薦，商保合理采納”的機制。讓商保行業(yè)通過醫(yī)保規(guī)范系統(tǒng)了解創(chuàng)新藥情況，獲得醫(yī)保專業(yè)評估后，加快商保精算和保險產(chǎn)品設(shè)計，推動更多療效確切的創(chuàng)新藥在商保中實現(xiàn)支付補償。
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