廣告21世紀經(jīng)濟報道記者 季媛媛 實習生田佳奕 上海報道 每年的國家醫(yī)保談判都被認為是行業(yè)年終一大盛事。
根據(jù)中信證券分析，今年國談共有126種藥品新增進入目錄，談判成功率為84.6%，平均降價61.7%。今年的100個續(xù)約藥品中，70%的藥品以原價續(xù)約，續(xù)約產(chǎn)品降幅溫和；創(chuàng)新藥準入周期不斷縮短。
梳理本次的醫(yī)保目錄不難看出，新版醫(yī)保藥品目錄新增了抗腫瘤、罕見病、抗病毒等領域的藥品。腫瘤一直是歷年醫(yī)保目錄的重點，此次，包括高選擇性BTK抑制劑康可期?成功準入醫(yī)保目錄，適用于既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；肺癌三代EGFR-TKI靶向藥泰瑞沙?（通用名：甲磺酸奧希替尼片，以下簡稱“奧希替尼”）術后輔助治療適應癥成功準入醫(yī)保目錄，適用于IB-IIIA期存在表皮生長因子受體(EGFR)外顯子19缺失或外顯子21(L858R)置換突變的非小細胞肺癌(NSCLC)患者的治療，患者須既往接受過手術切除治療，并由醫(yī)生決定接受或不接受輔助化療。
根據(jù)官方披露，本次調整后，慢性病、罕見病、兒童用藥等領域的保障水平得到進一步提升。隨著醫(yī)保談判續(xù)約規(guī)則的推出和持續(xù)優(yōu)化以及國家對創(chuàng)新藥持續(xù)的政策傾斜，醫(yī)保談判將更加兼顧藥物的經(jīng)濟性和有效性，支付環(huán)境持續(xù)向好，支持藥企的可持續(xù)發(fā)展和創(chuàng)新研發(fā)。
然而，不可忽視的是，在國家醫(yī)保談判落地上，依然存在著“最后一公里”的障礙，例如藥品“進院難”“用藥難”“報銷難”。特別是在罕見病領域這一現(xiàn)象尤其明顯。
對此，天津醫(yī)科大學總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授在接受21世紀經(jīng)濟報道采訪時表示，進入國談不一定意味著藥物可及，藥物入院也會受多方面的限制，如DRG的收費、“國考”的指標藥占比等，而一旦藥物無法進入醫(yī)院，患者也就享受不到醫(yī)保的保障。
“作為醫(yī)生，治病救人永遠是第一位。全社會各界應該聯(lián)動呼吁，為罕見病藥物開辟綠色通道，使醫(yī)院進罕見病藥沒有太大負擔。真正做到使罕見病患者藥物可及，享受醫(yī)保的保障?！备度亟淌谡f。
自從在2021年，高達70萬元/針的治療脊髓型肌萎縮癥藥物諾西那生鈉注射通過談判大幅降價進入基本醫(yī)保目錄，為高值罕見病用藥的醫(yī)保準入打開了一條路徑。幾年來，罕見病也一直成為我國醫(yī)保目錄調整的重頭戲，從本次醫(yī)保談判情況來看，多款罕見病藥物也被納入了醫(yī)保。
對于罕見病藥物入醫(yī)保的情況，國家醫(yī)保局方面表示，在準入條件上連續(xù)三年取消罕見病用藥的獲批年限限制，在評審、測算等環(huán)節(jié)，明確予以傾斜，支持符合條件的罕見病用藥優(yōu)先納入醫(yī)保。本次調整，共計15個目錄外罕見病用藥談判/競價成功，覆蓋16個罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白?；颊呔嚯x“用得起”藥也更近了一步。
例如，阿斯利康舒立瑞?（依庫珠單抗注射液）在中國已獲批的其中三項適應癥被納入《醫(yī)保目錄》，包括用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），以及成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）。這將有效提高罹患這三種罕見病的患者對這一創(chuàng)新藥物的可及性?？瀑悆?yōu)?（硫酸氫司美替尼膠囊）也名列其中。司美替尼于2023年4月28日在中國獲批用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒童患者。
百時美施貴寶也官宣指出，旗下新型選擇性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受體調節(jié)劑熱珀西亞?（通用名“鹽酸奧扎莫德膠囊”）已正式納入醫(yī)保目錄。熱珀西亞于2023年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征、復發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化。
勃林格殷格翰旗下罕見皮膚病創(chuàng)新靶向生物制劑圣利卓?（佩索利單抗注射液）正式列入其中，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑?。ㄓ⑽目s寫：GPP）發(fā)作。這將進一步滿足中國罕見皮膚病患者的未盡需求，推動GPP規(guī)范化診療的臨床實踐和普及，為患者帶來新生希望。除此之外，勃林格殷格翰肺纖維化創(chuàng)新靶向藥物維加特?（乙磺酸尼達尼布軟膠囊）適應癥“具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病”（一般稱為PF-ILD，即進行性纖維化性間質性肺疾病；或PPF，即進展性肺纖維化）也被納入其中。
此外，創(chuàng)新藥企再鼎醫(yī)藥罕見病創(chuàng)新藥全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德α注射液成功被納入2023年國家醫(yī)保藥品目錄，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。艾加莫德是國內(nèi)首個也是目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，此次也成為國內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報銷的FcRn拮抗劑。
有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師對21世紀經(jīng)濟報道記者表示，在罕見病用藥保障層面，各方也需要不斷打造專項談判、全國準入、省級統(tǒng)籌、專項基金、量價掛鉤和風險共擔的模式，而這樣一種模式是在總結了過去的地方經(jīng)驗基礎上，探索出的一條針對罕見病，尤其是特別困難的“超罕見病”用藥保障機制，這不是個別的產(chǎn)品突破，而是一種機制或者制度的突破。
罕見病用藥保障機制的構建也是基于這一疾病的現(xiàn)實情況所進行的。
罕見病，又稱“孤兒病”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病是指患病人數(shù)占總人口0.65‰—1‰之間的疾病或病變。世界上有超過7000種罕見病，且數(shù)量在不斷增加，每年大約有250種新疾病加入名單。據(jù)估算，全球受罕見病影響的人有2.63億～4.46億人。
這也意味著罕見病其實并不罕見。以陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）這一疾病為例，這是一種獲得性克隆性疾病，發(fā)病率僅為1.3/100萬人，已納入我國《第一批罕見病目錄》。但在中國，PNH的確切發(fā)病率尚未有流行病學數(shù)據(jù)。
在過去，中國治療PNH的方式十分有限。中華醫(yī)學會紅細胞疾病學組制定的《陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥診斷與治療中國專家共識》推薦PNH常規(guī)傳統(tǒng)治療手段包括糖皮質激素治療、對癥支持治療、免疫抑制劑治療、抗血栓治療等，這些療法不僅溶血控制不佳，且長期頻繁治療可能給患者帶來感染、肺動脈高壓、腎功能損傷等許多難題。對于病情比較危重的患者，造血干細胞移植是目前唯一的可治愈的手段，但配型困難、移植物抗宿主病（GVHD）等因素嚴重限制了其臨床應用。
付蓉教授對21世紀經(jīng)濟報道記者表示，過去的治療方式解決不了根本問題，所以PNH生存遠遠低于國外。直到十幾年前有了C5補體抑制劑之后，現(xiàn)在PNH患者生存和同年齡正常人的生存曲線基本上完美融合了。
此前，作為全球首個C5補體抑制劑，依庫珠單抗注射液開創(chuàng)了PNH靶向治療新時代。依庫珠單抗注射液主要通過抑制C5補體蛋白的活性，阻斷免疫系統(tǒng)的異常激活，減輕疾病的炎癥反應和組織損傷。盡管依庫珠單抗能明顯改善PNH患者貧血，延長生存，但其可及性仍是難題。
從現(xiàn)實情況來看，患者需要定期注射依庫珠單抗，以維持藥物的療效。因為罕見病的藥物研發(fā)投入大，價格貴，對于患者來說，疾病治療負擔極重。
從“無藥可治”到“有藥可醫(yī)”，新版國家醫(yī)保藥品目錄預示著罕見病PNH正式進入到“有藥可?！钡臅r代。
“關注罕見病這一小眾群體是非常必要的，很多人在年輕時發(fā)病，失去了正常工作、生活、學習的機會。讓這些罕見病群體有藥可用，用得起藥，徹底改變他們的生活狀況、健康狀況，很有社會意義?！备度亟淌诒硎?。
據(jù)21世紀經(jīng)濟報道記者梳理，2018年以來，國家醫(yī)保局通過談判將19種罕見病藥納入醫(yī)保藥品目錄，平均降幅達52.6％，有效地減輕了這部分患者的經(jīng)濟負擔。此外，優(yōu)先審評審批、減免臨床試驗、有條件批準上市、延長數(shù)據(jù)保護期等一系列藥審新政也在密集出臺。
盡管針對罕見病人群的各項政策都在發(fā)揮作用，但在具體落地中仍然有著“進院難”“用藥難”“報銷難”的問題。
2017年，治療多發(fā)性硬化的藥物注射用重組人干擾素倍泰龍進入醫(yī)保，談判后降價28.9%，醫(yī)保支付標準為590元（0.3mg/支）。但進入醫(yī)保后倍泰龍的銷售業(yè)績并不理想，并且在2019年醫(yī)保談判中未能續(xù)約。2021年末，治療法布雷病的特效藥阿加糖酶α通過醫(yī)保談判進入國家醫(yī)保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元，但仍有不少患者因為各種原因沒能用上這款已被納入醫(yī)保的藥品。
罕見病用量少、價格高，在DRG/DIP支付背景下，醫(yī)院面臨基本用藥供應目錄品種數(shù)限制、藥占比和醫(yī)保總額預算等問題，藥品成本管控形勢嚴峻。藥物進院難，患者也無法享受到保障，如何打通罕見病用藥的“最后一公里”？
患者組織在其中扮演了重要的角色，在廣東深圳就有這樣一個患者自發(fā)形成的組織：泡泡家園神經(jīng)纖維瘤病關愛中心。相關人員鄒楊女士告訴記者，罕見病組織一直做的第一件事就是呼吁，通過國務院平臺等官方留言渠道發(fā)聲，積極配合罕見病聯(lián)盟與醫(yī)院進行調研。
鄒楊同時也是I型纖維瘤病患兒的母親。I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）是一種罕見的、進行性的遺傳性疾病，全球新生兒發(fā)病率約為1/3000，多數(shù)兒童患者在10歲以下被診斷，中國暫無流行病學數(shù)據(jù)，推算發(fā)病率為5/100萬。30%至50%的NF1患者會出現(xiàn)叢狀神經(jīng)纖維瘤，導致毀容、疼痛、運動及氣道功能障礙、視力受損以及膀胱或腸道功能障礙。
此次醫(yī)保目錄調整納入神經(jīng)纖維瘤藥“硫酸氫司美替尼膠囊”。鄒楊告訴21世紀經(jīng)濟報道記者，罕見病志愿者一直在和疾病賽跑，神經(jīng)纖維瘤藥4月28日在國內(nèi)獲批，9月1日上市，9月20日神經(jīng)纖維瘤病就進入了第二批罕見病目錄，12月13日正式進入了醫(yī)保，一年完成了四個大目標。
據(jù)她描述，“我們整個神經(jīng)纖維瘤病的群體都非常沸騰，很多患者早上看到了直播，熱淚盈眶?！?span style="display:none">767即熱新聞——關注每天科技社會生活新變化gihot.com
從臨床醫(yī)生付蓉教授的視角看來，無論是收益還是虧損，一切都以患者的需求為導向，治病救人始終在第一位。國家將罕見病藥納入醫(yī)保，患者在適應癥范圍內(nèi)就有權利享受藥物，醫(yī)生團隊所在的醫(yī)院若不能解決醫(yī)保用藥“最后一公里”的問題，應該舉社會各界力量。政府部門、協(xié)會機構乃至患者組織共同探討，積極建言獻策，多部門協(xié)作去呼吁進藥。
“盡管DRG、國考對醫(yī)院來說是非常重要的，但是針對罕見病我們應該有特殊的政策保障，未來能不能不列入醫(yī)院考核的指標，不納入DRG的系統(tǒng)，都是可以探索的?！备度亟淌谡f。
本文鏈接：http://www.3ypm.com.cn/news-7-243-0.html15種罕見病藥物進醫(yī)保，如何打通用藥“最后一公里”？
聲明：本網(wǎng)頁內(nèi)容由互聯(lián)網(wǎng)博主自發(fā)貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網(wǎng)聯(lián)系，我們將在第一時間刪除處理。
上一篇：老年人秋冬皮膚瘙癢，如何防治？
點擊右上角
微信好友
朋友圈
點擊瀏覽器下方“
”分享微信好友Safari瀏覽器請點擊“
”按鈕
點擊右上角
QQ
點擊瀏覽器下方“”分享QQ好友Safari瀏覽器請點擊“”按鈕
